国家医保谈判成功，罕见病药物价格平均降幅超50%

一、罕见病药物价格降幅情况

‌平均降幅‌：近年来，国家医保局通过谈判将多款罕见病药物纳入医保目录，平均降价幅度超过50%。例如，诺西那生钠注射液从最初的每针70万元降至3.3万元左右，降幅达95%。

‌具体案例‌：

‌诺西那生钠‌：该药物用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），一种高致死率和高致残率的罕见病。经过医保谈判，价格大幅下降，使得更多患者能够负担得起治疗费用。

‌其他罕见病药物‌：如治疗重症肌无力的艾加莫德α注射液、治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的依库珠单抗等，也通过谈判实现了价格下降。

二、医保谈判对罕见病患者的积极影响

‌减轻经济负担‌：罕见病药物价格的大幅下降，显著减轻了患者家庭的经济负担。例如，诺西那生钠纳入医保后，患者年治疗费用从数百万元降至不超过10万元。

‌提高用药可及性‌：价格下降使得更多患者能够用得起药，从而提高了用药的可及性。以诺西那生钠为例，纳入医保后，使用该药物的患者数量大幅增加。

‌促进患者康复‌：用药可及性的提高，有助于患者得到及时有效的治疗，从而促进康复。例如，一些SMA患儿在接受治疗后，状况得到了明显改善。

三、医保谈判的成功因素

‌政策支持‌：国家医保局高度重视罕见病患者的用药需求，通过制定相关政策，鼓励药企参与医保谈判。

‌科学测算‌：医保方通过集中采购的优势和科学测算，把价格压到患者能承受的范围，同时考虑药企的研发成本和医保基金的承受力。

‌药企合作‌：药企在谈判中表现出积极态度，愿意通过降价来换取市场份额和患者信任。

还有哪些罕见病药物即将纳入医保？

‌一、新增罕见病药物及覆盖疾病‌

‌氯巴占‌

用于治疗罕见癫痫性脑病（如Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征），通过抑制神经元过度放电控制癫痫发作。

‌拉罗替尼‌

针对NTRK基因融合的实体瘤（不限癌种），包括部分罕见肉瘤、婴儿纤维肉瘤等，通过阻断TRK蛋白抑制肿瘤生长。

‌瑞普替尼‌

治疗ROS1阳性非小细胞肺癌及NTRK融合阳性实体瘤，覆盖部分罕见肺癌亚型。

‌舒沃替尼‌

针对EGFR exon20插入突变的非小细胞肺癌，为罕见驱动基因突变患者提供靶向治疗。

‌DS8201（德曲妥珠单抗）‌

用于HER2阳性乳腺癌及肺癌，覆盖部分罕见HER2过表达肿瘤。

‌依沃西单抗‌

联合化疗治疗PD-L1阳性非小细胞肺癌，惠及罕见驱动基因阴性患者。

‌其他新增药物‌

涵盖肺动脉高压（如马昔腾坦类似物）、肥厚型心肌病（如心肌肌球蛋白抑制剂）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（如补体抑制剂）等疾病的治疗药物。

‌二、医保目录调整原则与影响‌

‌调整原则‌

‌保基本、促公平、可持续‌：重点纳入临床急需、疗效显著且价格合理的创新药及国家谈判药品。

‌支持创新与高质量药品‌：通过谈判降低价格，同时鼓励药企研发罕见病药物。

‌对患者的影响‌

‌经济负担减轻‌：上海医保目录调整后，抗癌药与罕见病药个人自付比例由30%-50%降至20%，封顶线提高至年度40万元。

‌用药可及性提升‌：甘肃省医保局明确“应配尽配、应采尽采”谈判药品，确保药物供应和报销。

‌治疗保障强化‌：新增药物覆盖遗传代谢病、神经肌肉疾病、免疫缺陷病等多领域，提升整体医疗水平。

‌三、政策背景与行业趋势‌

‌医保目录扩容‌

2025年新版目录新增91种药品，其中罕见病用药13种，覆盖42种罕见病。截至目录调整前，中国已有约100种罕见病药物纳入医保。

‌药企参与积极性提高‌

国家医保对罕见病的持续关注改变药企商业化策略，更多高值罕见病药被纳入医保。例如，诺西那生钠注射液纳入医保后，年度销售额从1.16亿元增至超4亿元。

‌地方医保创新‌

武汉市“福汉康2025”罕见病药品目录扩容至14种，覆盖血友病、淋巴瘤、肺癌等疾病，提升高价“救命药”可及性。